Thông tin trên được đưa ra tại toạ đàm “Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam” do Bộ Y tế và Tổng hội Y học Việt Nam tổ chức ngày 29-2.
Các tài liệu tại tọa đàm cho biết trên thế giới hiện có khoảng 6.000 bệnh hiếm, ảnh hưởng tới 300 triệu người. Khoảng 80% bệnh hiếm là do di truyền.
Do tính hiếm gặp và phức tạp, bệnh hiếm là thách thức lớn đối với y học trong công tác chẩn đoán và điều trị. Chỉ 5% bệnh hiếm có thuốc điều trị được Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt. Chi phí điều trị bệnh hiếm thường rất cao. Đa số các bệnh nhân không có khả năng chi trả nếu không có sự hỗ trợ từ nguồn bên ngoài, nhất là khi phải theo đuổi trị liệu kéo dài.
Là chuyên gia về nhóm bệnh ung thư, làm Giám đốc Bệnh viện K trước khi được bổ nhiệm Thứ trưởng Bộ Y tế, GS.TS Trần Văn Thuấn nhấn mạnh bệnh hiếm là thách thức đối với y học không chỉ tại Việt Nam mà còn trên toàn cầu.
Thứ trưởng Bộ Y tế cho biết cải thiện quản lý và điều trị bệnh hiếm là mục tiêu quan trọng nhằm đảm bảo công bằng trong chăm sóc sức khỏe toàn dân. Việt Nam đã tham gia vào Tuyên bố chung tại Hội nghị cấp cao APEC về sức khỏe và kinh tế, qua đó thành lập nhóm sáng kiến APEC về bệnh hiếm, nhằm hỗ trợ giải quyết các thách thức, rào cản về chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm.
Hiện Việt Nam có khoảng 100 căn bệnh hiếm với 6 triệu người mắc. Trong đó, 58% số bệnh hiếm xuất hiện ở trẻ em. 30% trẻ mắc phải các căn bệnh này tử vong trước 5 tuổi.
Theo ông Thuấn, một vài bệnh hiếm, dù thế giới đã có thuốc điều trị nguyên nhân cốt lõi gây bệnh, nhưng chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam. Một số thuốc được cơ quan quản lý dược phê duyệt nhưng người bệnh vẫn khó tiếp cận do chưa được bảo hiểm hỗ trợ chi trả.
Bộ Y tế cũng đã triển khai một số chính sách và giải pháp nhằm tăng cường công tác quản lý bệnh hiếm. Tuy vậy, theo Thứ trưởng Thuấn, cần đặt các câu hỏi rằng các chính sách ấy đã đủ chưa, phát huy hiệu quả trong thực tế như thế nào, công tác dự phòng các nguy cơ mắc bệnh hiếm đến đâu…
“Đây là trăn trở của Bộ Y tế và các nhà quản lý, hoạch định chính sách về chăm sóc sức khỏe người dân trong bối cảnh đất nước còn nhiều khó khăn”, ông Thuấn nói, đồng thời cho biết đây là những vấn đề đòi hỏi nguồn lực lớn và sự hợp tác của nhiều bên.
Tại tọa đàm, PGS Nguyễn Thị Xuyên - Chủ tịch Tổng hội Y học Việt Nam chia sẻ, hiện nay với sự phát triển của khoa học công nghệ và năng lực chuyên môn trong lĩnh vực y khoa, ngày càng nhiều bệnh hiếm được phát hiện và các giải pháp điều trị bệnh hiếm được phát minh, đem lại cuộc sống mới cho người bệnh.
Tuy nhiên, theo bà Xuyên, việc quản lý bệnh hiếm và giúp người bệnh được tiếp cận với liệu pháp điều trị tiên tiến còn là một thách thức lớn, cả trên toàn cầu và tại Việt Nam.
Nhiều bệnh hiếm do các yếu tố di truyền và yếu tố môi trường khó điều trị. Ngoài ra, nhận thức của người dân về nguy cơ bệnh tật còn hạn chế. Chi phí điều trị bệnh hiếm còn cao và vượt khả năng chi trả của người bệnh.
