Cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) cho biết, đây là một quyết định mang tính chất lịch sử khi thông qua liệu pháp gen táo bạo này.
Cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) cho biết, đây là một quyết định mang tính chất lịch sử khi thông qua liệu pháp gen táo bạo này. Ảnh: Getting Image
Tiến sĩ Scott Gottlieb, từ FDA, nói: "Chúng ta đang bước vào một biên giới mới trong đổi mới y khoa với khả năng tái lập trình các tế bào riêng của bệnh nhân để tấn công một căn bệnh ung thư chết người.
Loại thuốc sống này được gọi là CAR-T, nhắm đến căn bệnh ung thư máu cấp thể Lympo - loại ung thư phổ biến nhất của trẻ em ở Mỹ. Quá trình bào chế loại thuốc sống này được thực hiện bằng cách chiết xuất bạch cầu từ máu của bệnh nhân. Tiếp đó, các tế bào này sẽ được lập trình lại và biến thành các “sát thủ” săn lùng tế bào ung thư. Cuối cùng, nó được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân để bắt đầu quá trình "tiêu diệt" ung thư.
Không giống như những phương pháp điều trị ung thư trước đây như phẫu thuật hoặc hóa trị, loại thuốc này sẽ được điều chỉnh từng liều cho từng bệnh nhân riêng biệt.
Sau khi thử nghiệm trên 63 bệnh nhân, kết quả ban đầu khá khả quan khi 83% người được điều trị bằng phương pháp này khỏi hẳn ung thư trong vòng ba tháng đầu. Tuy nhiên, chưa rõ phương pháp này về lâu dài có xảy ra biến chứng gì hay không.
“Thật thú vị, tôi chưa bao giờ thấy điều gì như vậy trước đây” -Tiến sĩ Stephan Grupp, người đầu tiên áp dụng phương pháp này cho biết.
Ông đã điều trị cho một bé gái ở Bệnh viện Nhi tại Philadelphia. Cháu bé mắc căn bệnh ung thư máu trong 5 năm và tưởng chừng như không thể cứu chữa, nhưng khi áp dụng phương pháp này để điều trị, cháu bé đang dần trở lại bình thường.
Cũng bởi kết quả khá khả quan mà liệu pháp mới này mang lại, công ty dược Novartis đang đưa ra cái giá 475,000 USD (tương đương 10,8 tỉ VNĐ) cho liệu pháp này, và cam kết sẽ trả lại tiền nếu bệnh nhân không có phản ứng trong tháng đầu. Đây là một con số khá đắt đỏ mà không phải bệnh nhân ung thư nào cũng có thể chi trả.
Loại thuốc mới sẽ được "thiết kế riêng" cho từng bệnh nhân - Ảnh: Novartis
Công nghệ CAR-T đã cho thấy nhiều hứa hẹn trong việc điều trị những loại ung thư khác nữa. Đến hiện nay, nghiên cứu cho thấy công nghệ mới này chỉ gặp khó khăn khi xử lý các “khối u cứng” như ung thư phổi, ung thư tế bào hắc tố.
Tuy nhiên, liệu pháp này không phải là không có rủi ro. Khi các tế bào CAR-T gia tăng nhanh chóng trong cơ thể, nó có thể dẫn đến hội Cytokine, có thể đe dọa tính mạng người bệnh. Tuy nhiên, điều này có thể được kiểm soát bằng thuốc.
