Bệnh bạch cầu dòng tủy ác tính (AML) có nhiều tên gọi, bao gồm bệnh bạch cầu tủy ác tính; bệnh bạch cầu nguyên bào tủy ác tính; bệnh bạch cầu hạt ác tính và bệnh bạch cầu ác tính không lympho. Nói nôm na là bệnh ung thư máu và tủy xương.
Bệnh có thể tiến triển nhanh chóng, nếu không điều trị thì có thể tử vong trong một vài tháng.
AML là dạng ung thư bắt nguồn từ trong tủy xương, nhanh chóng làm tăng bất thường số lượng bạch cầu có trong cơ thể. Điều này ảnh hưởng đến việc tạo ra các tế bào hồng cầu bình thường. Đây là bệnh tương đối hiếm (chiếm khoảng 1,2% tử vong do ung thư tại Hoa Kỳ) nhưng số bệnh nhân mắc AML lại tỉ lệ thuận với tuổi tác.
Bệnh nhân sống năm năm từ khi phát bệnh chiếm khoảng 15%-70% và tỉ lệ tái phát trong khoảng 33%-78%. Những triệu chứng thường gặp của bệnh này bao gồm mệt mỏi, khó thở, dễ bị bầm tím không rõ lý do, chảy máu và dễ bị nhiễm trùng.
G’s Rydapt của Norvatis cũng được chấp thuận sử dụng kết hợp cùng với hóa trị liệu để điều trị bệnh nhân được chẩn đoán AML sớm. Bệnh nhân mắc bệnh này sẽ mang trong mình loại gen FLT3, đây là loại gen đột biến phổ biến nhất khi mắc AML. Khi mắc bệnh, bệnh nhân sẽ sử dụng máy chẩn đoán AML cùng với G’s Rydapt để phát hiện ra loại gen đột biến đó.
Các cuộc thử nghiệm thuốc cho thấy các bệnh nhân sử dụng thuốc Rydapt giảm nguy cơ tử vong do bệnh AML lên đến 23%.
Theo Julie Masow, người phát ngôn của Norvatis, loại thuốc này sẽ được bán ra thị trường vào thứ Hai (1-5). Giá của loại thuốc này sẽ được cân nhắc kỹ tùy thuộc vào liều lượng của thuốc. Tại Mỹ, dự kiến thuốc này được bán với giá 7.495 USD (tương đương hơn 170 triệu đồng Việt Nam) cho 14 ngày sử dụng và 14.990 USD (tương đương hơn 340 triệu đồng Việt Nam) cho 28 ngày sử dụng.
Masow cũng nói thêm trong cuộc thử nghiệm cuối cùng, bệnh nhân AML được sử dụng loại thuốc này trong 42 ngày, tương đương 22.485 USD (khoảng 511 triệu đồng). Một lần sử dụng chỉ dùng liều lượng rất ít: 50 mg cho một lần sử dụng và dùng hai lần/ngày.
Theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, sẽ có thêm khoảng 21.380 ca ghi nhận mắc AML và 10.590 người chết vì căn bệnh này trong năm nay.
Không chỉ dùng cho bệnh nhân mắc AML, Rydapt cũng được sử dụng để chữa các bệnh rối loạn máu hiếm gặp, bao gồm lympho xâm nhập (ASM). Đối với bệnh nhận mắc ASM, khi sử dụng thuốc này sẽ phải trả tiền cao hơn: 32.121 USD (khoảng 730 triệu đồng) cho 30 ngày sử dụng. Bệnh nhân ASM sẽ sử dụng thuốc với lượng nhiều hơn (100 mg/lần và dùng hai lần/ngày). Các cuộc thử nghiệm bệnh nhân ASM cũng cho thời gian sử dụng lâu hơn rất nhiều, khoảng 11,4 tháng.
Dù mức giá này khá cao và khó vừa túi tiền với các bệnh nhân nhưng giá thuốc còn tùy thuộc vào thời gian mà bệnh nhân sử dụng cộng thêm bảo hiểm y tế cá nhân. Những yếu tố đó hy vọng có thể giảm một phần chi phí đắt đỏ trong quá trình điều trị.
